Essai réussi sur l'homme : Des scientifiques programment des cellules T anticancéreuses qui se répliquent d'elles-mêmes

Dans le cadre d'un essai clinique historique, une équipe de scientifiques de l'UCLA a réussi à utiliser les cellules souches reprogrammées d'un patient pour créer une usine interne persistante de cellules immunitaires tueuses de cancer. L'étude, publiée dans Nature Communications, décrit une nouvelle thérapie "en tandem" qui pourrait résoudre l'un des plus grands défis de l'immunothérapie du cancer, à savoir l'efficacité éphémère des traitements à base de lymphocytes T. Les thérapies actuelles à base de lymphocytes T produisent souvent des effets puissants, mais ne sont pas toujours efficaces.

Les thérapies actuelles à base de cellules T apportent souvent une réponse initiale puissante, mais les cellules modifiées peuvent s'épuiser et perdre leur fonction au fil du temps. La nouvelle approche de l'UCLA, testée dans le cadre d'un essai clinique de phase I, résout ce problème en utilisant deux perfusions distinctes de cellules. Les patients reçoivent d'abord une perfusion standard de cellules T conçues pour attaquer les tumeurs avec l'antigène NY-ESO-1. Un jour plus tard, ils reçoivent une deuxième perfusion de leurs propres cellules sanguines génétiquement modifiées, appelées officiellement cellules souches hématopoïétiques (CSH).

Ces cellules souches hématopoïétiques agissent comme une source auto-renouvelable à long terme, générant de nouvelles cellules T directement à l'intérieur du corps. De manière cruciale, l'article rapporte que ces nouvelles "progénitures" de cellules T ont montré une fonctionnalité spécifique à la tumeur sans "aucun signe d'anergie ou d'épuisement", s'attaquant ainsi directement à la principale faiblesse des thérapies existantes.

Nous avons montré qu'il est possible de reprogrammer les cellules souches d'un patient pour créer une défense immunitaire renouvelable contre le cancer. Ce n'est pas encore un remède... mais cela laisse entrevoir un avenir où nous ne nous contenterons pas de traiter le cancer, mais où nous l'empêcherons de réapparaître. - Theodore Scott Nowicki, l'un des principaux auteurs de l'étude.

Les cellules souches modifiées comportent également un dispositif de sécurité intégré : un "gène suicide" appelé sr39TK. Ce gène permet aux médecins de suivre les cellules dans le corps à l'aide de scanners TEP et fournit un moyen de les détruire en cas de toxicité inattendue.