Percée dans le traitement du cancer : Un nouvel agent chimiothérapeutique s'avère 20 000 fois plus efficace et dépourvu d'effets secondaires lors d'essais sur des animaux

La chimiothérapie reste un traitement standard pour de nombreux types de cancer, mais elle est loin d'être parfaite. Cette approche s'appuie sur les cytotoxines pour tuer les cellules qui se divisent rapidement, mais elle manque de précision. L'un des médicaments les plus couramment utilisés, le 5-fluorouracile (5-Fu), cible non seulement les cellules cancéreuses mais aussi les tissus sains, ce qui entraîne souvent des effets secondaires graves tels que des nausées, de la fatigue ou des complications cardiaques. Sa faible solubilité dans les fluides corporels limite encore son efficacité.
Une équipe de l'université Northwestern, dirigée par le professeur Chad A. Mirkin, directeur de l'Institut international de nanotechnologie, pourrait avoir trouvé une solution à ces problèmes. Les chercheurs ont redessiné la structure moléculaire du composé chimiothérapeutique, le rendant 20 000 fois plus efficace contre les cellules leucémiques dans les études animales, sans provoquer d'effets secondaires. Leurs conclusions ont été publiées le 29 octobre dans ACS Nano.
La clé : Des acides nucléiques sphériques
Le composé avancé est construit sur des acides nucléiques sphériques (SNA) - de minuscules nanostructures constituées d'un noyau de particules entouré de brins d'ADN ou d'ARN très serrés. Dans cette conception, le composé chimiothérapeutique 5-Fu est chimiquement intégré à l'intérieur de la coquille d'ADN. Le concept est simple mais puissant : les cellules cancéreuses reconnaissent et absorbent les particules sphériques grâce à des récepteurs de surface spécifiques. Une fois à l'intérieur, des enzymes décomposent l'enveloppe d'ADN, libérant le médicament précisément là où il est nécessaire. C'était la théorie, mais les résultats suggèrent maintenant que cela fonctionne tout aussi bien dans la pratique.
Une courte vidéo de la Northwestern University montre comment la nanostructure pénètre dans une cellule cancéreuse et libère le médicament à l'intérieur :
Dans des études animales sur la leucémie myéloïde aiguë (LMA)les résultats ont été frappants. Le traitement à base d'ARN pénètre 12,5 fois plus efficacement dans les cellules cancéreuses et les tue environ 20 000 fois plus efficacement que le médicament standard. La progression de la maladie a été ralentie par un facteur de 59 et les cellules leucémiques ont pratiquement disparu du sang et de la rate des animaux traités. Dans le même temps, les tissus et organes sains n'ont pas été affectés et aucun effet secondaire n'a été observé.
Une étape importante dans la recherche sur le cancer
Les chercheurs décrivent leurs travaux comme une étape importante dans la nanomédecine structurelle, une nouvelle approche qui exploite à la fois la composition chimique et la conception spatiale des médicaments pour contrôler avec précision leur comportement dans l'organisme. Ces résultats représentent donc une avancée majeure dans le traitement du cancer. À l'avenir, la même stratégie pourrait être appliquée à la lutte contre les infections, les troubles neurodégénératifs ou les maladies auto-immunes.
Actuellement, sept thérapies à base de SNA font l'objet d'essais cliniques. En ce qui concerne le nouveau traitement contre la leucémie, les prochaines étapes consisteront en des études plus approfondies sur les animaux, suivies d'essais cliniques sur les humains. Toutefois, il faudra probablement plusieurs années avant que le médicament ne soit prêt à être commercialisé.
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