Un espoir dans la lutte contre la pénurie mondiale d'organes : Des reins de porc autorisés pour des essais cliniques

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le premier essai clinique à grande échelle de greffes de reins de porcs génétiquement modifiés. Les essais ne portent plus sur des cas isolés, mais sur l'évaluation systématique de plusieurs patients. Cette décision pourrait constituer une percée pour la xénotransplantation, un domaine largement considéré comme une solution potentielle à la pénurie mondiale d'organes.

Le 8 septembre, la société de biotechnologie eGenesis, basée à Cambridge, a annoncé que la FDA avait accordé l'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour son rein de porc EGEN-2784. Cette autorisation ouvre la voie à un essai clinique de phase 1/2/3 destiné à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'organe sur une période de 24 semaines.

Contrairement aux transplantations ponctuelles précédentes, le nouvel essai impliquera plusieurs patients traités en parallèle dans le cadre d'une étude structurée. La recherche est menée par une équipe interdisciplinaire du Massachusetts General Hospital, comprenant le spécialiste de la transplantation Leonardo V. Riella et les chirurgiens Tatsuo Kawai et Nahel Elias, avec des partenaires industriels tels qu'Eledon, Apellis et Karius, qui soutiennent également le projet.

Premiers succès des greffes de rein de porc

Les médecins du Massachusetts General Hospital ont déjà fait état de premiers succès. Tim Andrews, 67 ans, vit sans dialyse depuis plus de sept mois depuis janvier 2025, soit plus longtemps que n'importe quel autre patient ayant reçu un organe de porc. Quant à Bill Stewart, âgé de 54 ans, qui a reçu un rein EGEN-2784 en juin 2025, il est sorti de l'hôpital une semaine seulement après l'opération.

Les organes eGenesis sont développés à l'aide d'une plateforme spécialisée d'édition du génome qui intègre trois types de modifications : l'élimination des antigènes provoquant le rejet, l'ajout de gènes humains pour améliorer la compatibilité et l'inactivation des rétrovirus endogènes. Selon eGenesis, elle est actuellement la seule entreprise à appliquer ces trois stratégies à la fois.

Un espoir dans la lutte contre la pénurie d'organes

Selon eGenesis, seulement 28 000 greffes de rein ont été réalisées en 2024, alors que plus de 800 000 Américains souffraient d'une maladie rénale sévère. Le taux de mortalité à cinq ans des patients dialysés dépasse les 50 %, soit un taux supérieur à celui de nombreux cancers. Le problème s'étend bien au-delà des États-Unis et représente un défi mondial.

Les premières tentatives de xénotransplantation utilisant des organes de singes dans les années 1960 ont échoué, mais la combinaison actuelle de l'édition du génome et de tests cliniques rigoureux marque une étape importante. Mike Curtis, PDG d'eGenesis, l'a décrite comme "un pas décisif vers la résolution de la pénurie mondiale d'organes" Si l'innocuité et l'efficacité d'EGEN-2784 sont confirmées, l'objectif de longue date de disposer d'organes de donneurs fiables et facilement disponibles pourrait enfin devenir réalité.