L'édition de gènes permet à un homme atteint de diabète de type 1 de produire sa propre insuline

Dans le cadre d'une avancée majeure pour la médecine, un homme de 42 ans souffrant de diabète de type 1 depuis 37 ans a reçu une greffe de cellules d'îlots génétiquement modifiées provenant d'un donneur de 60 ans, le tout sans avoir recours à des médicaments immunosuppresseurs. Ce résultat, publié dans un article du New England Journal of Medicine, décrit une nouvelle procédure qui pourrait un jour permettre de guérir la maladie.

Avant l'essai, le patient avait un niveau de production d'insuline "indétectable". Pour l'essai, les chercheurs ont utilisé l'édition de gènes CRISPR-Cas12b pour les immuniser contre le système immunitaire du patient. Pour ce faire, ils ont supprimé les protéines HLA, qui agissent comme des identificateurs étrangers, puis ont ajouté le CD47, une protéine qui agit comme un signal "ne me mangez pas". Au moyen de 17 injections distinctes, les médecins ont introduit environ 80 millions de cellules modifiées dans le système du patient.

À des fins d'observation, l'équipe de recherche a précisé qu'elle avait inclus des cellules modifiées et partiellement modifiées. Le système immunitaire du patient a immédiatement attaqué et annihilé ces cellules. En revanche, son système immunitaire a complètement ignoré les cellules hypoimmunes, qui ont survécu et produit de l'insuline pendant les 12 semaines de l'étude.

Les mesures du peptide C effectuées au cours de l'étude ont confirmé que les cellules des îlots de Langerhans s'étaient bien intégrées et produisaient de l'insuline. Bien qu'il s'agisse encore d'une étude de preuve de concept, elle offre l'espoir d'une voie alternative pour le traitement du diabète de type 1, qui évite au patient les injections fréquentes d'insuline et les immunosuppresseurs qui ont des effets secondaires nocifs.